Ново лекарство, насочено срещу токсичните амилоидните протеини в мозъка – отличителната характеристика на Алцхаймер, даде толкова обнадеждаващи резултати в малко клинично изпитване, че сега ще бъде изпробвано в по-мащабен експеримент, включващ 3 500 пациенти.

Ако бъде доказано, че лекарството в таблетна форма, забавя симптомите на Алцхаймер, това ще е първия медикамент за лечение на заболяването, появил се на пазара от над 10 години.

Лекарството е разработено от фармацевтичния гигант Мерк, то е преминало първата фаза от клиничните изпитвания, в които участвали 32-ма пациенти с Алцхаймер. Тези първоначални експерименти трябавало да определят безопасността на медикамента, в процеса се оказало, че той блокира производството на токсичните амилоидни протеини.

Амилоидните протеини се натрупват в мозъците на пациенти с Алцхаймер, между невроните и образуват плака.

Заедно с неврофибриларните възли – друг признак на заболяването – те възпрепятстват преноса на жизненоважни вещества из мозъка, което на свой ред води до влошаване на конгитивните способности и загуба на паметта.

И докато лекарите от години спорят, кой от двата фактора има водеща роля – амилоидните плаки или неврофибриларните възли, елиминирането на поне единия, може да забави развитието на Алцхаймер или поне да ни помогне да открием истинския виновник за болестта.

Ако първоначалните резултати от изпитването на новото лекарство, наречено Verubecestat, бъдат повторени в по-широкомащабно изследване, това ще означава, че сме открили начин да спрем образуването на амилоидните плаки.

В момента възможностите за лечение на Алцхаймер са силно ограничени. Тези, които съществуват оказват краткосрочен ефект върху когнитивните и функционалните симптоми. Те не лекуват причините за заболяването.

В първа фаза на клиничното изпитване, 32 пациенти с ранни симптоми на Алцхаймер, вземали лекарството в продължение на 7 дни. Здрави доброволци също приемали медикамента, като контролна група.

Лекарството преминало теста за безопасност, не били наблюдавани никакви странични ефекти. Но учените се натъкнали на нещо още по-вълнуващо.

Изследването продължило твърде кратко, за да бъдат наблюдавани промени в амилоидните плаки, но проби от течността обграждаща мозъка разкрили, че веществата, за които се смята че образуват амилоидните протеини са намалели.

Verubecestat се цели в ензима BACE1, като блокира активността му. BACE1 помага за производството на амилоидни протеини, като предизвиква разпадането на молекули, наречени амилоидни прекурсорни протеини, които след това формират амилоидните протеини.

Инхибитори на BACE1 са разработвани и преди, но за пръв път не се наблюдават странични ефекти.

В момента е в ход третата фаза от изследването, в която участват 2000 пациенти с леки до умерени симптоми на Алцхаймер. Изследването ще продължи поне 18 месеца.

Очаква се първите резултати да станат ясни през юли 2017, а вторите през 2019 година.