Мишки бяха излекувани от глухота с помощта на метод за редакция на гени за пръв път в света. Това би могло да внесе революция в лечението на вродена глухота.
Изследването открило, че еднократно инжектиране на коктейл за редактиране на гени, предотвратява прогресивна глухота при малки мишки, които при други обстоятелства били обречени да загубят напълно слуха си.
Почти половината от случаите на глухота са с генетичен произход, а настоящите възможности за лечение са ограничени. Новоразрботеният и изключително прецизен метод за редакция на гени Crispr обаче дава надежди за нов клас терапии, насочени към определен проблем.
Изследването било фокусирано върху мутация на гена Tmc1 - една-единствена грешна буква в генетичния код, причиняваща загуба на космени клетки във вътрешното ухо с течение на времето.
Деликатните косъмчета в кохлеята вибрират в отговор на звуковите вълни. Нервните клетки улавят физическото движение и го предават на мозъка, където то се възприема като звук.
Ако дете наследи копие на мутиралия ген Tmc1, то ще развие прогресивна загуба на слух, като първите симптоми обикновено се проявяват през първото десетилетие на живота и водят до пълна глухота в рамките на 10 до 15 години. Но тъй като повечето хора, засегнати от мутацията, носят и здравата версия на гена, наследена от другия родител, учените искали да разберат дали изтриването на дефектната версия би послужило като лечение.
Екипът използвал технологията за редактиране на гени Crispr-Cas9, която действа като молекулярна ножица, изрязвайки дефектния ген. Екипът инжектирал разтвора за редактиране на гени във вътрешните уши на малки мишки, носители на ген водещ до загуба на слуха. След осем седмици космените клетки в ушите наподобявали тези на здравите животни. Космените клетки на нетретирани мишки изглуждали увредени и разположени на рядко.
Изследователите подложили мишките на преглед, като поставили електроди върху главите им и проследили активността на мозъчните региони, отговорни за слуха. Учените се нуждаели от по-силен звук, за да предизвикат мозъчна активност у нетретираните мишки. След четири седмици лечение, ушите долавяли звук с около 15 децибела по-нисък в сравнение с нетретираните уши.
Екипът планира да изпробва терапията при по-големи животни, за да гарантира, че методът е безопасен и ефективен, преди да започне изпитване върху хора.
Източник: theguardian.com
